IgA肾病新药上市能治愈吗？新型药物可更好缓解病情

2023年11月,肾病创新药耐赋康(布地奈德肠溶胶囊,Nefecon)在国内获批,用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者。2023年12月,耐赋康在美国获得FDA完全批准,成为全球首个且唯一获得FDA完全批准用于治疗有进展风险的IgA肾病的药物。

新药上市为广大患者带来新的希望,那么IgA肾病新药上市能治愈吗?

IgA肾病新药上市能治愈吗?

IgA肾病新药上市能治愈吗?目前,全球尚无治愈 IgA肾病的方法。不过,虽然做不到根治,但临床上认为将24小时尿蛋白定量控制在0.3g/d以下、血压控制在130/80 mmHg,就是做到了“临床治愈”,也意味着疾病得到了缓解。

过去治疗IgA肾病,主要采取支持治疗和免疫抑制治疗,常用药物包括RAS抑制剂、系统性糖皮质激素、免疫抑制剂等,既无适应证也无法有效延缓患者肾功能衰退,绝大多数患者会在10至15年内进入终末期:靠透析或者肾移植维持生命。

耐赋康的上市打破了这一局面,IgA肾病的传统治疗时代,自此翻页。作为全球首个且唯一的IgA肾病对因治疗药物,耐赋康开启了从疾病源头治疗IgA肾病的新时代。从这一刻开始,中国IgA肾病患者迎来了新的选择和希望。

耐赋康对因治疗IgA肾病更精准

IgA肾病是一种原发性肾小球肾炎,系由疾病特异性免疫因子即回肠末端派尔集合淋巴结所产生的半乳糖缺陷型IgA1(Gd-IgA1)介导,机体在Gd-IgA1分子刺激下产生抗体,并在循环中形成 IgA 免疫复合物(IgA-IC),免疫复合物沉积于肾脏诱发免疫炎症反应,从而造成肾脏损伤。

耐赋康的有效成分布地奈德是一种具有高效抗炎作用的糖皮质激素,比其它作用于全身的糖皮质激素具有更好的局部抗炎作用和更小的全身副作用。据了解,每颗耐赋康含布地奈德4mg,并且运用了双重创新制剂工艺,使布地奈德只在到达小肠下部时才会“定点”释放,靶向于回肠末端的派尔集合淋巴结。随着胶囊溶解,耐赋康的三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德,高浓度覆盖整个靶区域,从而减少诱发IgA肾病的Gd-IgA1产生,进而干预发病机制上游阶段,成功地让药物作用于疾病源头,达到对因治疗IgA肾病的作用。

临床试验显示,耐赋康治疗9个月,显著降低循环Gd-IgA1达34%,患者较安慰剂组减少66%肾功能下降,延缓12.8年进展至透析或肾移植。此外,使用耐赋康治疗9个月,停药3个月,可以发现其显著降低蛋白尿,尿蛋白肌酐比值(UPCR)较基线降幅高达51.3%,同时明显改善血尿。在安全性上,耐赋康总体耐受性良好,无严重不良反应。

目前耐赋康已被全球及中国多个指南/共识推荐。其中,KDIGO指南治疗改良路径推荐耐赋康治疗有进展风险的IgA肾病,先于全身激素;《原发性IgA肾病管理和治疗中国专家共识》(2024)推荐,在RAS抑制剂治疗基础上加用靶向释放布地奈德能进一步减少患者蛋白尿,延缓肾功能进展。

IgA肾病能治好吗?看完这篇文章,相信大家有了更多的了解。确诊以后积极治疗和干预,达到“临床治愈”并非不可能。